中国 CAR-T 领跑全球，实体瘤治疗重磅破冰

作为一种“活的”药物，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T 细胞）疗法与传统药物有着很大的区别。它是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。通过基因工程技术将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，专门识别体内肿瘤细胞，并高效杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。与传统的化疗和造血干细胞移植相比，它对肿瘤细胞的杀伤更为精准，在提高疗效的同时大幅减轻了毒副作用。

CAR-T疗法首次应用于血液系统恶性肿瘤，取得了令人鼓舞的结果，同时，其在实体肿瘤治疗的应用中也展现出积极的效果，显示出 CAR-T细胞治疗巨大的潜力和发展前景。从血液肿瘤的"特效武器"到实体瘤的"治愈之光"，CAR-T疗法正以细胞之力改写生命结局。当晚期患者重新吞咽食物，当复发胶质瘤儿童生存期翻倍，这场对抗癌症的战争终于迎来真正的转折点。

最佳客观缓解率74.1%，中位缓解持续时间339天，新型CD19 CAR-T疗效持久！

2025年7月30日，国内迎来第七款CAR-T产品——恒润达生申报的雷尼基奥仑赛注射液（商品名：恒凯莱，HR001）获批上市，用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、滤泡性淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤、伴MYC和BCL2重排的高级别B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤非特指型。

（图源来自NMPA官网）

该产品也是国内第四款靶向CD19 CAR-T疗法，前三位分别是靶点CD19的复星凯特—阿基仑赛注射液、药明巨诺—瑞基奥仑赛注射液、合源生物——纳基奥仑赛注射液。

不仅如此，该产品也是我国首款完全自主研发的针对复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）的 CD19 CAR-T 产品，是首款获批采用稳转细胞株病毒工艺的国产CAR-T产品。恒润达生自主病毒载体平台年产能可覆盖超过10000例患者的CAR-T细胞制备需求。

此次获批根据2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布的2期HRAIN01-NHL01-II 试验的结果，新型 CD19 靶向 CAR-T 细胞疗法雷尼基奥仑赛注射液（HR001）在复发或难治性非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 患者中表现出活性和可耐受的安全性。

奇金淋巴瘤 (NHL) 患者中表现出活性和可耐受的安全性。

（图源来自Onclive官网）

截至2023年5月16日数据截止，

1）接受HR001治疗的患者（n=81）达到最佳客观缓解率（ORR）74.1%；

2）3个月和6个月客观缓解率分别为53.1%和45.7%；

3）最佳、3个月和6个月完全缓解率分别为49.4%、32.1%和29.6%。最佳反应的中位时间为 30 天；

4）该研究的进一步结果显示，中位缓解时间（DOR）339 天，中位无进展生存期（PFS）为 176 天。值得注意的是，中位总生存期（OS）尚未达到。

上海复旦大学中山医院的医学博士张轶安及其合著者在 AACR 上展示的海报上写道：“复发/难治性 NHL 患者可从 HR001 治疗中受益，获得令人满意的客观反应、持久的缓解和良好的安全性。”

据悉，除了此次获批的雷尼基奥仑赛注射液外，还有处于II期临床研发的治疗多发性骨髓瘤的 BCMA CAR-T 疗法 HR003，已被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗，CD19/CD22 双靶点 CAR-T 疗法 HR004已处于r/r B-ALL 适应症研发的 I 期临床试验阶段；另外有一款已经获批临床的 CD70 靶向 CAR-T HR010，针对肾癌等实体瘤进行开发。

至于雷尼基奥仑赛注射液的定价目前尚未公布，但众所周知CAR-T疗法一直被称为“百万天价疗法”，之前国内已上市的六款CAR-T产品也均在百万元左右，这也是其迟迟无法进入医保的原因之一。

由于目前我国的CAR-T疗法主要是针对标准治疗失败（手术、放疗、化疗、靶向治疗、PD-1治疗等）的复发难治性患者，因此国际上的临床研究进展无疑给我们指明了一条道路，也让复发难治性血液肿瘤患者多了一个治疗选择。

参考文献

1.https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.25012.https://www.nature.com/articles/s41591-024-03037-z3.https://www.prnewswire.com/news-releases/carsgens-presents-updated-research-results-on-ct041-at-2024-asco-gi-meeting-302038279.html4.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a7315.https://jhoonline.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13045-023-01491-96.https://www.cell.com/molecular-therapy-family/molecular-therapy/fulltext/S1525-0016(23)00497-57.https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/cac2.12472

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